Na vývoji génovej terapie sa podieľajú vedci z viacerých krajín vrátane Slovenska. Prvé podanie tejto terapie pacientovi s Duchennovou svalovou dystrofiou sa plánuje v Univerzitnej nemocnici Louisa Pasteura Košice (UNLP). Tento projekt je súčasťou dlhodobého zámeru UNLP vytvoriť špecializované pracovisko pre klinické skúšanie génových terapií. Richard Olexa, otec pacienta Vilka a zástupca projektu, zdôraznil potrebu takéhoto pracoviska, ktoré pomôže pacientom so zriedkavými ochoreniami a zvýši kvalifikáciu odborníkov v multiodborovom tíme.

Francúzski vedci, ktorí sú tiež súčasťou projektu, sú pripravení zdieľať svoje skúsenosti, čo by mohlo UNLP začleniť do európskej siete centier klinického skúšania génových terapií. Slovenskú časť projektu koordinuje Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a UNLP. Jeho tím sa zameriava na prípravu protokolu klinickej štúdie, postup podania liečiva a následné sledovanie pacienta.

Ak budú predklinické testy úspešné a štúdia schválená, v Košiciach sa uskutoční prvé podanie tohto liečiva na svete. UNLP zabezpečí klinické zázemie a koordináciu pracovísk. Do projektu sú zapojení odborníci z rôznych oblastí vrátane neurológie, genetiky a kardiológie.

Finálna dávka liečiva sa má vyrobiť v USA, pričom výroba a kontrola kvality môžu trvať štyri až sedem mesiacov. Po schválení v Európskej únii bude liečivo dopravené do Košíc.